苏州惟佑基因生物科技有限公司于2021年设立，是一家通过诱导型基因治疗和组织特异性基因治疗两大核心技术打造的下一代全新基因治疗平台型公司。公司管理层多人来自诺贝尔奖实验室、国际知名药企以及业界领先的基因治疗服务公司。公司团队研发经验丰富，实力强大，拥有全球领先的AAV载体设计及产业化经验，并建立了国际前沿的诱导型和组织特异性基因治疗平台，公司以该平台建立了丰富的药品研发管线，适应症涵盖眼科遗传病、皮肤病，血液和中枢神经系统疾病。

 

惟佑基因具有自主原创性关键技术，现已融合三大核心技术，打造量效关系可控、安全无毒、高效、无排斥反应的基因治疗药物平台。公司核心技术之一，构建诱导型基因治疗平台，这是全球领先的给AAV基因疗法装上“安全开关”的平台，可严格控制基因治疗高剂量表达导致的不良反应，并可及时关闭目标基因的不良表达，大大提升安全性；核心技术之二，建立目标基因的组织特异性病毒载体平台，构建不同组织特异性启动子质粒种子库，提供精准到细胞水平的临床级基因治疗载体；核心技术之三，建立行业领先的皮肤科基因治疗平台，该平台拥有量效关系明确、低免疫原性、较高生物安全级别、体内长时间表达目标基因等优势。

 

惟佑基因将不断推动自主研发，布局眼科、皮肤科、血液和神经中枢系统疾病等领域。同时，公司将利用基因编辑CRISPR-CAS技术，研发全球新型基因疗法，开发创新基因治疗药物，满足不同临床适应症的患者用药需求，为全球罕见病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗产品。